La malattia di Huntington non è un semplice malanno fastidioso che può essere aiutato facilmente (come gli spasmi addominali), ma un difetto genetico che, con il passare del tempo, distrugge delle importanti cellule del cervello a causa dell’accumularsi eccessivo della proteina huntingitina. Per quanto non sia stata ancora scoperta una cura, si è fatto un leggero progresso che potrebbe aiutare molto la ricerca.
“Nature Communications” ha pubblicato dei risultati raggiunti dal gruppo di ricerca che ha come guida principale il professor Graziano Martello del Dipartimento di Biologia dell’Università di Padova. Secondo i dati riportati, è stato trovato un gene, chiamato Mtf1, che permetterebbe di proteggere le cellule intaccate dal malore. La dottoressa Giorgia Ferlazzo si è espressa sulla cosa attraverso queste parole:
“Ne abbiamo identificato uno, chiamato Mtf1, che ha dimostrato questa capacità protettiva in diversi modelli di malattia di Huntington, quali il pesce zebra o il topo, nei quali era stata introdotta la stessa mutazione genetica responsabile della patologia nell’uomo. In entrambi i casi abbiamo visto che fornendo questo gene alle cellule, tramite vettori virali o le “istruzioni” genetiche sotto forma di RNA messaggero (mRNA), si otteneva un miglioramento o addirittura l’arresto dello sviluppo della malattia.”
Anche la dottoressa Sonia Amato si è espressa, evidenziando i risultati positivi del Mtf1:
“Questi risultati positivi sono stati confermati anche in un modello “umano”, cioè in cellule neuronali malate ottenute a partire da cellule staminali umane ricavate da un campione donato da un paziente. Anche in questo caso Mtf1 si è dimostrato in grado di ridurre alcuni dei difetti caratteristici della malattia di Huntington: un risultato incoraggiante, che ci spinge a continuare su questa strada per sviluppare in futuro una nuova strategia terapeutica.”
Nonostante i progressi, il professor Graziano Martello ha dichiarato che la strada per trovare una cura è ancora molto lontana, ma potrebbe comunque trattarsi di un ottimo segnale.
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